创新药物和中药现代化
主攻方向：
“十五”期间，针对我国新药自主创新能力薄弱的关键技术环节，为切实推进我国新药领域的自主创新，加快中药现代化发展，保障我国人民用药，实现我国新药研制从仿制为主向自主创新为主的战略性转轨，提高我国医药产业的市场竞争力，启动了“创新药物和中药现代化”重大专项，对国家新药创制工作进行了重点部署，开创了我国新药领域自主创新的新局面。
按照新药研发的全过程，整合国内优势力量，建立完善了新药筛选、临床前安全性评价（GLP）、新药临床试验研究（GCP）、中药标准研究等技术平台，初步形成了适合我国国情和特色的、能够有效支撑各类新药创制的新药创新平台与研发体系。专项建立的9家药物安全评价中心或重点实验室分批全部通过国家食品药品监督管理局的GLP认可，专项支持的GCP平台2005年全部通过国家食品药品监督管理局对医院药物临床试验机构的资格复审。药代平台在建设期间承担了我国60%%以上的创新化学药物及80%%以上的创新生物技术药物的药代动力学评价工作。
技术突破：
开发了一批具有自主知识产权的创新药物，引领了我国新药创制发展的新格局。面向威胁我国人民健康的重大疾病，成功开发了恶性肿瘤治疗药P53注射液、心血管病治疗药物丁苯酞、艾滋病治疗药唐草片等44个适合我国国情的和具有国际竞争力的新药产品，还有20多个品种已完成全部研究工作，近200个品种进入临床试验阶段，为疾病的有效防治提供和储备了一批新的治疗技术和产品。
在国家近5年批准的一类创新药物中，化学药全部23个新药中有19个为专项研制，占83%%，生物治疗药全部14个新药中有9个为专项研制，占56%%。同时，还示范开发了一批疗效好、服用方便、技术先进、质量可控的现代中药制剂产品。专项课题申请专利1200多项，授权专利439项，其中，国际专利授权29项，为我国医药产业走自主创新的道路跨出了扎实的第一步。
这些新的中药制剂、重组蛋白药物、基因治疗、组织工程等新产品、新技术的上市，使得许多疑难病症有了治疗的新希望。2004年初，我国批准自主开发的重组人P53腺病毒注射液上市，成为世界上第一个上市的基因治疗药物（目前美国进展最快的基因治疗类药物尚处在III期临床试验阶段），为肿瘤患者战胜病魔提供了新的有效手段。成功研制了银屑病治疗药蛇床子总香豆素和陀螺银屑胶囊等现代中药制剂，为这些疑难病的治疗提供了新的产品。
社会效益：
初步创造了较好的社会经济效益，推动了我国医药产业实现由仿制为主向创新为主的战略性转移。通过专项的实施，一批自主创新的重大新药已经上市，企业的市场竞争力显著增强，初步创造了良好的社会经济效益。我国研制的重组人P53腺病毒注射液自投放市场以来，产品供不应求，初步显示出基因治疗药物广阔的发展前景。丁苯酞注射液作为心血管病治疗药物，预计年新增产值24亿元，新增利税9.12亿元，新增利润5.28亿元。